2021年5月7日-8日，由南京市江北新区管委会指导，南京市江北新区生命健康产业发展管理办公室、南京生物医药谷、医麦客、生物经纬共同主办的“NADD FORUM 2021核酸药物开发论坛”在南京市江北新区长江之舟酒店举办。南京碳硅人工智能生物医药研究院副院长陈熹教授受邀在此次论坛作专题报告，与核酸药物领域的高校、企业、科学家、投资家共同分享研究经验与成果。

近年来，中国新兴创新药公司不断涌现并快速成长，围绕多元化的策略进行产品管线布局，使得中国的创新药研发出现百家争鸣的局面。“科技是国之利器，国家赖之以强，企业赖之以赢，人民生活赖之以好。中国要强，中国人民生活要好，必须有强大科技。”长三角、大湾区等沿海经济发达地带有着得天独厚的创新药产业资源，围绕创新药企业孵化培育和成长加速的产业集群已经成为中国乃至世界瞩目的焦点。

■ 报告题目：小核酸的体内递送关键技术研究

■ 汇报人：陈熹

■ 南京大学生命科学学院教授、生化与分子系系主任

■ 南京碳硅人工智能生物医药技术研究院副院长

陈熹教授在报告中指出，目前以蛋白质为靶标的小分子抑制剂、单克隆抗体类药物已经获得了巨大的成功，但是以蛋白质为靶标的药物有其难以克服的瓶颈问题。近期，陈熹教授团队建立了新一代的siRNA递送及基因治疗技术，基于体内自组装外泌体siRNA的策略，实现siRNA从表达到装载再到递送的全体内自动化过程，在肺癌、胶质母细胞瘤和肥胖等多种疾病模型中取得了显著的治疗效果。陈熹教授表示，该技术不仅避免了传统递送方式的劣势，还能够大大降低RNAi药物研发的成本。因此，基于该项发现将有望搭建第三代小核酸药物技术平台，能够极大程度的促进RNAi治疗的发展，使得小核酸药物的大规模临床应用成为可能，使小核酸药物真正能够成为和小分子、抗体药物并列的第三类药物。

陈熹课题组长期以来致力于细胞外非编码RNA的研究，建立了完整的研究体系并取得了多项重大颠覆性研究成果,突破了“RNA在细胞外环境不稳定、易降解”的传统概念,发现了人类血清中miRNA的“超稳定性”,展现了超稳定的循环miRNA作为新型疾病标志物的潜力,揭示了超稳定的miRNA在细胞间和物种间的传递作用。2008年至今，在Cell Res、Mol Cell、JClin Oncol等期刊共发表第一作者论文21篇,及通讯作者论文15篇,篇均影响因子9.682,总他引6616次,单篇最高他引2551次,8篇论文入选ESI Top1%高被引论文,1篇论文入选“最近十年十大中国高被引科技论文”。研制国际首个基于循环miRNA的分子诊断试剂盒,能准确检出早期胰腺癌，准确区分慢性胰腺炎与胰腺癌。2015年11月通过国家药监局审批,获三类医疗器械注册证。相关成果“血清miRNA生物标志物的鉴定及诊断试剂盒研发“获教育部技术发明一等奖。