03月13日，我院孵化企业艾码生物科技（南京）有限公司（以下简称“艾码生物”）的“ER2001注射液”的IND申请已经获得CDE受理。

据艾码生物官方报道，ER2001注射液是其体内自组装外泌体递送（In-Vivo Self-Assembled Exosome Delivery,IVSAED）技术平台的首个产品。2013年05月，ER2001注射液已经获得FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington's Disease, HD）。

ER2001在临床前动物实验上显示出令人振奋的初步有效性，并展现出了优越安全性。动物实验证明，ER2001通过利用人体或动物体的自身器官组织作为生物反应器，在体内被“加工”成为活性形式的siRNA，并组装进入“生物反应器”同步产生的中枢神经系统靶向的内源外泌体中，经外泌体分泌“运输”到神经元细胞，降解其中突变亨廷顿蛋白（mHTT）的mRNA，从而产生药效。

外泌体既保护siRNA完成跨细胞和生物屏障的运输，又具有良好的生物相容性。艾码生物打造的第三代核酸递送技术平台保障了核酸药物递送的安全性，同时又避免了外泌体作为载体在体外生产的成本高、质控难度大、易降解、起效量高等问题。

艾码生物（ExoRNA Bio）创立于2022年初，创始人为南京大学生命科学学院兼南京大学人工智能生物医药技术研究院院长张辰宇教授，在RNA领域拥有二十多年的经验积累及一系列重大的科研成果。艾码生物创立的初衷，在于将张辰宇教授过去的研究成果进一步转化，致力于开发出更多能在实际治疗中惠及更多尚未满足临床需求的病患的产品，特别是针对中枢神经系统疾病等的治疗药物，打造平台型RNA创新药企业。2023年05月，艾码生物宣布完成数千万天使+轮融资，该轮融资主要用于加速艾码生物技术平台的产业转化，同时推进其针对亨廷顿舞蹈症的首条自研管线的IND申报工作。

艾码生物专注于全球领先的第三代体内自组装外泌体递送RNA核酸药物技术，目前，ER2001注射液的IND已顺利获得受理，期待其后续进展。