2024年6月3日，中国国家药品监督管理局药品审评中心批准我院孵化企业——艾码生物科技（南京）有限公司（以下简称“艾码生物”）的ER2001注射液开展临床试验。ER2001注射液属于1类治疗用生物制品，是基于艾码生物具有自主知识产权的IVSA?技术平台开发的首个管线产品，用于治疗亨廷顿舞蹈病。ER2001注射液通过静脉给药，在肝脏经加工后体内自组装，实现中枢靶向递送siRNA，从而产生治疗效果。
亨廷顿舞蹈病目前全球仅有用于缓解症状的上市药物，可能控制病情进展的其它药物均处于临床或临床前阶段。在之前已开展的IIT研究中，ER2001显示了良好的安全性和初步的临床效果。
在NMPA鼓励创新、支持罕见病药物开发的良好环境下，艾码生物在获得临床研究默示许可后，将积极推进ER2001注射液的后续临床研究和其它研究工作，为提高中国和全球亨廷顿舞蹈病患者的生存期和生活质量做出积极的贡献。
关于亨廷顿舞蹈病
亨廷顿舞蹈病是一种罕见的致命的神经退行性疾病，病因是由于4号染色体短臂上亨廷顿基因（huntingtin，HTT）第一号外显子上的CAG三联密码子重复序列异常扩增所致。罕见病诊疗指南（2019 年版）显示全世界的亨廷顿舞蹈病患病率约为 2.7/100 000。
关于艾码生物
艾码生物（ExoRNA Bio）创立于2022年初，创始人为南京大学生命科学学院兼南京大学人工智能生物医药技术研究院院长张辰宇教授，在RNA领域拥有二十多年的经验积累及一系列重大的科研成果。艾码生物创立的初衷，在于将张辰宇教授过去的研究成果进一步转化，致力于开发出更多能在实际治疗中惠及更多尚未满足临床需求的病患的产品，特别是针对中枢神经系统疾病等的治疗药物，打造平台型RNA创新药企业。2023年05月，艾码生物宣布完成数千万天使+轮融资，该轮融资主要用于加速艾码生物技术平台的产业转化，同时推进其针对亨廷顿舞蹈症的首条自研管线的IND申报工作。
艾码生物专注于临床需求尚未满足的疾病的药物开发，特别是中枢神经系统疾病、感染和肿瘤等领域的合成生物学自组装外泌体核酸类药物的开发。公司拥有的全新的第三代小核酸递送系统，有望突破核酸药物的递送瓶颈，实现全新的多功能基因组件的靶向递送，力争打造全球领先的平台型核酸创新药公司。
来源：艾码生物微信公众号