2024年9月12日至14日，EHDN（欧洲亨廷顿病网络）和Enroll-HD（亨廷顿病全球临床研究及观察平台）联合大会在法国Strasbourg举行，此次会议是2020年以来最为盛大的一次亨廷顿病领域的专业会议，集聚了来自全球从事亨廷顿病诊疗领域的企业、临床专家、科研人员和患者家属，规模超过上千人。

艾码生物的临床试验团队——中山大学附属第一医院裴中教授受邀在会上作了学术报告，首次对ER2001注射液的IIT研究初步结果进行了介绍。我院孵化企业艾码生物的“ER2001注射液”是全球范围内首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障而实现中枢神经系统靶向递送的在研siRNA药物，并且该研究（NCT06024265）也是首个在欧美以外的国家（中国）开展的亨廷顿病的探索性临床试验。ER2001注射液在2023年已获得FDA的孤儿药资格认定（ODD），2024年上半年分别获得了FDA和NMPA的IND临床研究默示许可。

报告中，裴中教授详细展示了ER2001注射液的药物作用机制，First-in-Human的安全性、耐受性，初步有效性以及即将开展的I期临床研究计划。IIT研究已获得的数据显示，ER2001产品的安全性和耐受性良好，10例接受治疗的患者在总体临床量表评分改善明确，特别是在总运动评分、精神状态和认知功能综合改善方面，全部患者的疾病进展在临床研究期间均有所控制或改善。这些IIT研究的结果将在今后的I期临床试验中得到进一步验证。

特别值得关注的是，与现有的其它在研亨廷顿病药物不同，这些患者在临床症状方面的改善均在治疗开始后较短研究期间内（数周而非一两年）就观察到，这也是第一个通过静脉给药实现中枢神经系统递送的小核酸药物的临床研究。我院孵化企业艾码生物原创独有的IVSA^TM小核酸递送平台，易于通过修改活性部分实现针对不同疾病的基因的治疗，使得ER2001注射液在HD治疗中的进展，为其他神经退行性疾病的治疗带来了希望和曙光。

关于亨廷顿舞蹈病

亨廷顿舞蹈病（Huntington's Disease, HD）是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病，病因是由于4号染色体短臂上亨廷顿基因（huntingtin，HTT）第一号外显子上的CAG三联密码子重复序列异常扩增所致。患有该病症的患者往往会出现神经功能障碍，运动、认知和精神异常，现有药物及手术治疗仅能缓解部分症状，无法实现彻底治愈。

关于艾码生物

艾码生物（ExoRNA Bio）创立于2022年初，创始人为南京大学生命科学学院兼南京大学人工智能生物医药技术研究院院长张辰宇教授，在RNA领域拥有二十多年的经验积累及一系列重大的科研成果。艾码生物专注于临床需求尚未满足的疾病的药物开发，特别是中枢神经系统疾病、感染和肿瘤等领域的合成生物学自组装外泌体核酸类药物的开发。公司拥有的全新的第三代小核酸递送系统，有望突破核酸药物的递送瓶颈，实现全新的多功能基因组件的靶向递送，力争打造全球领先的平台型核酸创新药公司。

来源：艾码生物